6至17岁中重度活动性溃疡性结肠炎，一年期结果公布
2026年10月20日，礼来公司公布3期SHINE-2研究取得积极的一年期结果。
该研究评估安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为米吉珠单抗）用于6至17岁中重度活动性溃疡性结肠炎儿童患者的疗效与安全性，主要指标涵盖临床、症状及内镜结局。
SHINE-2是一项单臂、开放标签研究。81%的患者在第12周对米吉珠单抗产生应答，其中50%的应答者在第52周达到临床缓解，达到研究主要终点。
相关结果在2026年欧洲消化疾病周（UEG Week）上以最新突破性研究口头报告形式公布。
主要终点：一年时半数应答者达到临床缓解
米吉珠单抗是较早报告儿童溃疡性结肠炎3期研究结果的IL-23p19抑制剂。基于其在成人中已获批的适应症及疗效，礼来计划向全球监管机构提交此次儿童溃疡性结肠炎的研究数据，以支持潜在的儿童适应症扩展。
在SHINE-2研究的参与者中，81%在第12周对米吉珠单抗产生应答。在产生应答的6至17岁参与者中，截至第52周，观察到米吉珠单抗治疗在多项临床、症状及内镜终点方面呈现一致的结果。
临床缓解（主要终点）：50%的患者达到。临床缓解定义为排便频率评分为0或1、便血评分为0，以及内镜评分为0或1（不包括易脆性）。
未接受手术的无激素临床缓解：50%的患者达到。即在第52周达到临床缓解、未接受手术，并且在第52周之前至少12周未使用糖皮质激素。
临床应答：73.1%的患者达到。
症状缓解：71.2%的患者达到。
内镜改善：53.8%的患者达到。
内镜缓解：44.2%的患者达到。
需要说明的是，主要终点采用预先设定的基准值进行判定，该基准值来源于3期LUCENT-2研究中的成人安慰剂临床缓解率；第52周疗效结果基于第12周应答者人群（N=52，年龄6至17岁）报告，安全性结果则基于全部参与者（N=63）。单臂、开放标签的设计意味着这些数字没有同期对照组，解读时应把这一点考虑进去。
与成人数据的对照：一种描述性观察
儿童患者第52周的临床缓解率，与LUCENT-2研究中接受米吉珠单抗治疗的成人第12周应答者中观察到的临床缓解率（50.7%）相近。
礼来方面明确提示：该描述性观察与主要终点分析相互独立，不应被解读为研究之间的直接比较。
此次一年期结果，进一步建立在第12周观察到的早期临床、症状及内镜改善基础之上。相关第12周结果曾在2026年美国胃肠病学会年度科学会议上以最新突破性研究口头报告形式公布。
安全性：与成人已知特征一致
截至SHINE-2研究第52周，米吉珠单抗在儿童和青少年患者中的安全性特征与其在成人患者中已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。
SHINE-2研究中最常见的治疗期间不良事件包括上呼吸道感染、注射部位反应、溃疡性结肠炎、头痛、鼻咽炎和贫血。大多数治疗期间不良事件严重程度为轻度至中度。
截至第52周，共有4例患者（6.3%）发生严重不良事件；其中没有任何事件被认为与研究治疗相关。2例患者（3.2%）因溃疡性结肠炎急性加重而终止治疗。截至第52周，未报告死亡、恶性肿瘤、机会性感染或与生长相关的安全性问题。
儿童溃疡性结肠炎：仍存在未被满足的治疗需求
在中国，儿童和青少年中溃疡性结肠炎的发病率约为每十万人中2.58例。
尽管儿童起病的溃疡性结肠炎相对少见，但与成年起病的患者相比，其病变往往累及范围更广、疾病严重程度更高。接受糖皮质激素治疗的儿童中，多达半数可能产生激素依赖，多达三分之一的患儿可能在一年内需要接受手术。
SHINE-2在疾病负担较高且存在显著未满足治疗需求的儿童患者中开展研究，其中54%的参与者曾经历生物制剂治疗失败。根据儿童溃疡性结肠炎活动指数评估，半数患者入组时已处于重度疾病活动状态。
参与该研究的Marla C. Dubinsky教授（小儿消化和营养科主任）表示，对于患有溃疡性结肠炎的儿童而言，无论是长期依赖糖皮质激素治疗，还是长期面临可能需要手术的风险，每多持续一年，都可能对其生长发育和生活质量产生重要影响。她同时提到，在SHINE-2研究中，对米吉珠单抗诱导治疗产生应答的儿童患者里，半数在一年时于未接受手术的情况下实现无激素临床缓解；在许多患儿既往曾经历先进疗法治疗失败的情况下，这一结果值得关注。
关于SHINE-2研究
SHINE-2是一项3期、多中心、单臂、开放标签研究，旨在评估米吉珠单抗用于中重度活动性溃疡性结肠炎儿童患者的疗效和安全性。
研究共纳入63名4至17岁的参与者，接受基于体重的静脉注射诱导治疗，每4周给药一次，共3次（体重超过40kg的患者每次给药300mg；体重不超过40kg的患者按5mg/kg给药）。
在第12周，52名达到临床应答的患者进入维持治疗期，接受基于体重的米吉珠单抗皮下注射，每4周给药一次，持续至第52周。
完成SHINE-2研究的参与者，可能符合继续参加SHINE-ON研究的条件。SHINE-ON是一项正在开展的长期扩展研究，用于评估米吉珠单抗治疗儿童溃疡性结肠炎或克罗恩病患者的长期疗效与安全性。
关于米吉珠单抗与安妥来利®、安妥来®
米吉珠单抗是一种特异性靶向IL-23p19亚基的IgG4型单克隆抗体，可选择性抑制IL-23通路，调节由其驱动的免疫炎症反应。
安妥来利®和安妥来®（米吉珠单抗）为IL-23p19（白介素-23p19）拮抗剂，适用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病。其选择性靶向IL-23的p19亚基，抑制该信号通路。IL-23信号通路的过度激活在炎症性肠病的发病机制中起关键作用，因此抑制该通路对于控制炎症具有重要意义。
该药于2026年2月在中国获批，用于治疗成人中重度活动性克罗恩病及成人中重度活动性溃疡性结肠炎。
需要特别提示：安妥来利®和安妥来®（米吉珠单抗）用于儿童患者的安全性和有效性尚未确立。上述研究结果属于临床研究数据，不代表儿童适应症已获批。
礼来方面表示，将继续开展米吉珠单抗用于儿童炎症性肠病的研究，包括在溃疡性结肠炎和克罗恩病患者中开展的长期扩展研究，以及正在进行的儿童克罗恩病3期研究；同时推进联合治疗与作用机制研究。
数据来源与说明
主要数据来自2026年欧洲消化疾病周（UEG Week）公布的口头报告：Turner D, et al. Mirikizumab, the first IL-23p19 inhibitor to demonstrate sustained efficacy through 1 year in pediatric moderately-to-severely active ulcerative colitis: efficacy and safety findings from SHINE-2. UEG Week 2026; October 19, 2026; Barcelona, Spain.
疾病负担数据引自Kappelman MD, et al. Gastroenterology. 2025;168(5):980-982.e2，以及Wine E, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2025;81(3):765-815。
本文为医学资讯整理，不构成诊疗建议或用药推荐。处方药的使用须由具备资质的医生根据患者具体情况判断；如孩子出现持续腹泻、便血、腹痛等症状，请及时到儿科或小儿消化科就诊。
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