成果斐然！
自体脐血应用效果交出优异成绩单
再生障碍性贫血（简称再障），是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，属于较为严重且危险的疾病类型，因发病率高，死亡率也较高，治疗难度很大。目前治愈再障有效的治疗方法之一是造血干细胞移植，前提是需要有适合的供体来源。
“我们也经历了有3~4例的病人，他们在5~6岁的时候发生了再生障碍性贫血。了解到他们冻存了自己的脐血，在检测了没有基因的相关的问题后，我们就采用了自体脐血移植的方式，都获得了成功，治愈后现在最长的一例已经是有5年以上的无病生存。”中山大学孙逸仙纪念医院儿童造血干细胞移植中心主任黄科教授表示，脐血造血干细胞移植对治疗再障效果非常好。
而自体的脐血不仅可以用于治疗儿童，对于治疗成人再障同样有良好效果。来自广州市第一人民医院大内科、血液科王顺清主任分享了一则案例，18岁的小安被确诊为危重型再生障碍性贫血，因父母年事已高不合适作为供者配型且在骨髓库也没有找到配型。了解到小安在出生时冻存了自己的脐带血，医生建议考虑脐血进行移植。幸运的是，这份“沉睡”了19年的脐带血造血干细胞状态良好，各项指标均符合标准。脐血移植后，患者身体各项指标均恢复良好，目前小安已回归正常生活。
王顺清主任表示，自体脐血治疗再障是优于异体的。因为采用自体脐血移植无需配型，移植后它在体内长得很好、很快。就像小安这例案例，患者后期的恢复效果非常好。
黄科教授也同时呼吁：“如果宝宝通过产前的检测是健康的，那么他冻存脐血是值得的，不仅可以用于自己，还能为家人备份生命。也可以捐献出来，为公共脐血库献一份力量。”
随着医疗水平的发展，自体脐血不仅可以治疗重型地贫、白血病、再障等血液病，还可以用于免疫系统、遗传代谢、罕见等疾病的治疗。方建培教授表示，目前对自体脐血移植治疗糖尿病这一方面进行了探索。在中山大学孙逸仙纪念医院用脐血治疗糖尿病做了三例。其中一例经过一年的观察，是有一定的效果，主要体现在患者降低了胰岛素的使用量。
据了解，广东省脐血库自体库出库已累计应用501份，救助人数498人。这其中，用于兄弟姐妹占比51%，自存自用占比45%。而自体脐血自存自用治疗脑瘫患者，已出库117例。
前景广阔！
脐血为罕见病人群带来曙光
罕见病对患者和家庭来说是一个具有挑战性和困难的疾病类型。据大会数据显示，截至2024年4月30日，广东省脐血库累计出库1003例脐血用于治疗罕见病。
作为一种罕见性疾病，湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征（WAS），发病后患者出现皮肤或内脏出血等问题。目前造血干细胞移植是治疗WAS综合征的唯一根治的方法。深圳市儿童医院血液肿瘤科兼输血科主任刘四喜教授在会上分享，近年来深圳市儿童医院对11名WAS综合征患者采用脐血治疗，这些患者全部存活，目前没有一例死亡。并且他还表示，使用脐血治疗后基本上不会发生严重的慢性疾病，患者日后生活质量也非常高。
在神经系统疾病上，脐血也展示出了不俗的成绩。在脑白质营养不良治疗方面，通过采用脐血移植治疗，患者的神经系统症状可以终止，生命得到挽回。
打破壁垒！
推动脐血事业高质量发展
脐血为医学科技发展提供了无限的可能性。从大会了解到，广东省正在进行自体脐血预防超早产儿支气管肺发育不良、脐血修复关节软骨损伤等科研项目。
但方建培教授也表示，目前脐血临床应用存在一大难点，在研究自体脐血治疗糖尿病的项目中，符合条件的患者较少，大部分糖尿病患者是没有自存脐血的。面对现状难题，方建培教授呼吁社会和政府加强科普力度，让公众可以充分认识跟理解，脐血是一种宝贵的资源。在经济条件许可的情况下建议保存下来。
广东年出生人口超百万，据广东省脐血库数据显示2023年脐血渗透率只达到3.2%，这表明脐血的科普宣传力度不足，大量的脐血被丢弃，造成严重的资源浪费。
为推动脐血事业的高质量发展，接下来广东省脐血库将从采、供两方面发力。在采集方面通过壮大脐血科普的专业力量，提高脐血知晓率和认同率。同时，扩大脐血库的储存规模，提高脐血质量和利用效率。
另外，供给方面仍需加大基础研究力度，加强脐血库与临床机构的合作，推动科研转化和临床应用，增加脐血应用病种。
通讯员：张静 欧恩彤
