脐带血治疗罕见病取得一定成效
罕见病又称孤儿病，是指发病率低、患病人数极少的疾病。世界卫生组织把罕见病定义为发病率在千分之零点六五到千分之一患病人数比例的疾病；美国把年患病人数少于20万的疾病划分为罕见病，即发病率低于千分之零点二；欧盟用发病率小于千分之零点五作为区分罕见病的标准；日本则把患病人数小于5万的疾病都定位为罕见病。
中国把患病率低于50万分之一， 或新生儿发病率低于万分之一的疾病定义为罕见病，以中国约14亿基数， 每种罕见病的患病人数约为2800人；以目前国际上公认6000种罕见病为基数，中国罕见病总患病人口约为1680万。
罕见病用药被称为“孤儿药”，主要是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品，通常是商业投资回报较低或可能无法回收研发和生产成本的药物。目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重。因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，而脐带血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。
据上海市主要罕见病名录（2016年版） 显示，在公布的56种罕见病中，有19种（34%）罕见病需要干细胞移植根治。复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文会上分享了上海复旦儿科医院使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病（PID）的经验，尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病（SCID）的良好疗效。翟教授还介绍了多个罕见真实病例，患儿年龄小体重轻、病情复杂危重，在医院多学科团队（MDT）的积极合作下，采用脐血移植使患儿痊愈获得重生。据了解，上海复旦儿科医院在脐带血造血干细胞移植治疗罕见病应用上，总体生存率是74.5%，无病生存率大概是68.1%，显示出脐带血在治疗儿童罕见病治疗方面的潜力。
脐带血应用专委会成立一周年 为脐血采集应用保驾护航
为保障脐带血临床采集及造血干细胞临床治疗的医疗安全，2018年6月29日，广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会正式成立。
过去一年，脐带血应用专业委员会积极搭建交流平台，推动应用及科研，促进行业标准化建设。在广东省脐血库积极配合下，目前已在省内多个地区开展了多场脐带血采集培训会，以加强妇产科医护人员专业知识及实操能力，严格规范脐带血采集流程，提高采集质量，保障脐带血临床治疗的医疗安全，保障母婴安全，进一步推动广东省脐带血采集工作的开展。
